特殊医学用途配方食品（简称特医食品）并非药物，却在临床治疗中扮演着营养支持的重要角色，特别是对于特定疾病或医学状况下的患者而言，特定全营养配方食品是临床急需的关键资源。我国特医食品注册制度实施9年以来，已有214款产品获得注册，获批类型高度集中，特定全营养类产品仅1款（肿瘤全营养配方）获批。为了改善这一状况，国家密集出台了一系列政策举措以优化管理，打通注册审评通道，并激励企业的研发申报热情。
2024年11月11日，市场监管总局发布《特殊医学用途配方食品注册临床试验现场核查要点及判定原则》（以下简称《核查要点》），自发布之日起实施。这一新规的出台无疑为特医食品的临床试验管理注入了新的活力，同时也为加速临床急需特医食品的可及性进程提供了坚实的制度保障。
一、临床试验现状
特定全营养配方食品的临床试验需依托临床试验机构来开展。当前，共有279家机构具备承接特医食品临床试验研究的潜力，然而，其中仍有部分机构处于接受检查阶段或检查存在问题，尚不具备完全承接试验的资质。实际上，公开的已通过检查、具备承接能力的机构数量为201家，分布在全国24个省市，但以山东、广东、江苏、北京和浙江的机构数量居多。
尽管目前已有一款特定全营养配方食品通过注册，但特定全营养产品研发仍处于起步阶段，面临着诸多挑战和不确定性，整体而言处于摸索阶段。当前临床试验注册平台备案系统的资料显示，已完成或正在进行的特定全营养产品临床试验共计8项，涉及肿瘤、糖尿病、肾病、减肥及呼吸系统疾病等四种疾病，详见下表。需注意的是，部分机构可能正在进行或已结束相关临床试验，但尚未在平台进行信息备案，或由于检索关键词未能全面覆盖，数据仅供参考。
二、新规对临床急需特医食品可及性的影响
新规的发布，将会激发企业的研发申报热情，增加企业开展临床试验的信心，尤其是对已开展临床试验的企业。也会对当前的临床试验现状起到改善作用。随着企业研发申报热情的激发和临床试验信心的增强，以及临床试验现状的改善，将有更多的特医食品被研发出来并上市销售。这将极大地提升临床急需特医食品的可及性，使得更多患者能够受益于这些产品。
1.1统一临床试验核查标准，激发企业的研发申报热情
《核查要点》以临床试验过程为主线设置核查项目，覆盖临床试验全过程，设置了10方面56个核查项目，对《特殊医学用途配方食品临床试验质量管理规范》（以下简称《规范》）中一些规定做了更具体、细化的要求，统一了临床试验的核查标准，为特医食品的临床试验工作设立了新的规范边界。尤为值得注意的是，《核查要点》明确了编造、隐瞒试验数据，瞒报严重不良事件及其严重程度，使用虚假试验用样品等涉及真实性、完整性、合法性和可溯源性等方面9种“不通过”的情形。同时，也明确了2种核查结果为“通过”的情形。这些明确且统一的核查标准，为企业指明了临床试验的合规路径，有效提升了企业的操作规范性和研发效率，也会极大地激发企业的研发申报积极性。
1.2新规以“真实性”为底线，给企业研发申报以信心
“真实性”是现场核查的坚固底线。56个核查项目中，有很多项是针对临床试验真实性的核查要求，例如对临床试验机构资质、备案情况及伦理审查批准文件的真实性进行细致核查。在多个核查项目中，时间/日期线的合理性被明确强调，要求各项关键事件如临床试验机构备案与伦理审查的日期顺序必须准确无误，这也是验证临床试验真实性的重要一环。企业需格外注意，确保所有事项的时间顺序逻辑清晰，避免任何可能引起试验真实性质疑的错误。
值得重点说明的是，《核查要点》中对核查结果判定为“通过”的特殊情形做出了说明。具体而言，当“核查中未发现真实性问题，但在完整性、合法性和可溯源性方面，存在可能影响数据质量和可靠性的问题”，如果申请人能够及时补充提供相应的材料，并且经综合评议后，认定这些问题“对受试者权益、产品安全性、营养充足性和特殊医学用途临床效果评价无严重影响的”，则可以判定为核查通过。这一规定的出台，为已经完成临床试验且真实性没有问题的产品（无论是待申报还是正处于审评审批阶段）提供了通过核查的可能性，极大地提振了企业研发特医食品的信心，尤其是对于那些致力于研发满足临床急需产品的企业而言，更是注入了强劲的动力。
三、小结
新规发布之前，尽管部分产品已经开展了临床试验，但仍处于摸索、观望状态。《核查要点》的发布，打通了注册审评的通道，加速了临床急需特医食品的可及性进程。企业应抓住这一机遇，加大研发力度，优化临床试验设计，为更多患者提供安全、有效、便捷的特医食品选择。
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